【好消息】HMPL-523治疗成人ITP的III期临床试验10月27日启动
HMPL-523• 临床III期研究
已开始
1.什么是HMPL-52HMPL-523是一种靶向脾酪氨酸激酶 (Syk) 的新型、强效且高选择性的研究性小分子口服抑制剂。Syk作为B细胞信号传导通路中的一个关键蛋白，是多种亚型的B细胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治疗靶点。
图为细胞信号通路简图，来自网络
2.医生怎么说
胡豫教授华中科技大学同济医学院附属协和医院院长
Syk位于细胞信号通路上游，在免疫受体信号传导及调节多种生物功能方面扮演至关重要的角色，亦是自身免疫疾病及血液系统肿瘤领域令人期待的靶点。作为一种长期慢性的疾病，ITP的治疗周期较长，对药物的选择性及耐受性也提出了更高的要求。在早期研究中，HMPL-523展现出了令人鼓舞的疗效及安全性，期望将来能为ITP患者提供新的治疗选择。
华中科技大学同济医学院附属协和医院院长华中科技大学血液病学研究所所长中华医学会血液学分会候任主委
（血栓与止血学组组长）胡豫教授
杨仁池教授中国医学科学院血液病医院
血栓与止血诊疗中心主任
免疫性血小板减少症虽然属于良性疾病，但其多种症状往往对患者的生活质量和情绪造成长期、严重的影响，甚至可能出现突如其来大出血，危及生命。通过创新疗法提高血小板计数到达安全水平并避免出血事件发生，对帮助患者回归正常生活和社会具有重大的意义。
中国医学科学院血液病医院
（中国医学科学院血液学研究所）
血栓与止血诊疗中心主任
杨仁池教授
3.临床试验申10月27日，该项临床试验III期首名受试者接受给药治疗，这是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期研究，旨在评估HMPL-523治疗成人ITP患者的疗效及安全性。该研究的主要终点为持续缓解率，次要终点及探索性终点包括总缓解率（ORR）、治疗期间不良事件（TEAE）发生率以及患者的生活质量改善。研究计划招募约150名患者。
必须病程一年以上吗？
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